30 ноября — 1 декабря в Московском университете прошла Школа по регенеративной медицине — 2023. В мероприятии приняли участие более 150 молодых ученых и врачей из Москвы, Санкт-Петербурга, Елабуги, Нижнего Новгорода, Пущино, Калининграда, Обнинска, Белгорода, Казани и Краснодара.
Школа по регенеративной медицине — уникальное мероприятие, ставшее научно-практической площадкой для обучения специалистов в области трансляционных задач регенеративной медицины, коммуникации врачей и ученых, а также для обсуждения актуальных вопросов разработок в области регенеративной медицины в России. Школа проводится в рамках подготовки к 270-летию МГУ.
В этом году Школа проводится с акцентом на уникальное направление в регенеративной медицине — генную терапию, которая ставит своей целью лечение самых тяжелых заболеваний с помощью доставки генетического материала в организм пациента.
30 ноября состоялся лекторий, в котором приняли участие ведущие ученые и клиницисты, активно участвующие в разработке новых методов генной терапии, в особенности, для лечения орфанных и наследственных заболеваний. Отдельная секция была посвящена вопросам трансляции разработок освещения опыта российской индустрии в области генной терапии и регенеративной медицины. Особенный интерес вызвали сообщения, касающиеся использования технологий редактирования генома и векторов на основе аденоасооциированных вирусов, которые в настоящее время стали одной из основных платформ для доставки генетической информации.
С приветственной речью к участникам Школы обратился академик В. А. Ткачук, декан факультета фундаментальной медицины, президент Общества регенеративной медицины. В своем выступлении он сделал акцент на необходимости глубокой и разносторонней оценки безопасности новых методов, в особенности, связанных с переносом генетической информации. Наиболее важными направлениями для развития генной терапии в будущем станут управление дифференцировкой и судьбой клетки, а также ее обновлением и гибелью.
Научная программа лектория включала сообщения по актуальным методам, платформам и достижениями генной терапии с особым вниманием в области лечения наследственных и орфанных заболеваний, где к настоящему времени накоплен наиболее значимый опыт.
В рамках утренней секции были представлены доклады о наиболее важных технологиях и подходах, используемых в современной генной терапии. М. А. Масчаном были освещены основы и последние результаты в области CAR-T терапии, А. В. Карабельским представлены данные о возможности применения рекомбинантных вирусных частиц, а Э. Б. Дашинимаевым — последние результаты применения генетической модификации ИПСК для получения нейронов.
Обзор отечественных разработок был представлен ведущими российскими разработчиками — А. А. Ризвановым, который осветил наиболее интересные направления в области применения вирусных векторов, и Е. В. Парфёновой, осветившей перспективы использования плазмидных векторов в современной генной терапии. М. Н. Карагяур в завершение этой секции дал обзор возможностей применения иммортализованных культур клеток человека для получения препаратов,
Значительный интерес представляли также сообщения от ведущих специалистов в трансляции методов генной терапии в практику. Опыт модификации и получения рекомбинантных векторов на основе аденоассоциированных вирусов осветили А. А. Мощенко и А. В. Прокофьев. Два сообщения были посвящены вопросам генной терапии наследственных поражений скелетной мускулатуры: И. А. Яковлев продемонстрировал последние результаты использования векторных систем на основе «двойной» доставки с помощью вирусных частиц для лечения дисферлинопатии, а Д. И. Бутенко рассказала о последних достижения в терапии миодистрофии Дюшенна и клинических данных об эффективности вирусной генной терапии.
1 декабря в рамках школы прошло 4 мастер-класса, посвященных наиболее важным методам в области биохимии, молекулярной и клеточной биологии:
1) анализу сигнальных каскадов на уровне единичных клеток (Single cell analysis) с использованием флуоресцентной микроскопии;
2) методам типирования клеток: от экспрессии генов до нейросетей;
3) созданию и характеризации иммортализованных культур клеток: опыт и перспективы;
4) анализу белкового состава стволовых клеток и их секретома с использованием протеомных методов.
Школа по регенеративной медицине — уникальное мероприятие, ставшее научно-практической площадкой для обучения специалистов в области трансляционных задач регенеративной медицины, коммуникации врачей и ученых, а также для обсуждения актуальных вопросов разработок в области регенеративной медицины в России. Школа проводится в рамках подготовки к 270-летию МГУ.
В этом году Школа проводится с акцентом на уникальное направление в регенеративной медицине — генную терапию, которая ставит своей целью лечение самых тяжелых заболеваний с помощью доставки генетического материала в организм пациента.
30 ноября состоялся лекторий, в котором приняли участие ведущие ученые и клиницисты, активно участвующие в разработке новых методов генной терапии, в особенности, для лечения орфанных и наследственных заболеваний. Отдельная секция была посвящена вопросам трансляции разработок освещения опыта российской индустрии в области генной терапии и регенеративной медицины. Особенный интерес вызвали сообщения, касающиеся использования технологий редактирования генома и векторов на основе аденоасооциированных вирусов, которые в настоящее время стали одной из основных платформ для доставки генетической информации.
С приветственной речью к участникам Школы обратился академик В. А. Ткачук, декан факультета фундаментальной медицины, президент Общества регенеративной медицины. В своем выступлении он сделал акцент на необходимости глубокой и разносторонней оценки безопасности новых методов, в особенности, связанных с переносом генетической информации. Наиболее важными направлениями для развития генной терапии в будущем станут управление дифференцировкой и судьбой клетки, а также ее обновлением и гибелью.
Научная программа лектория включала сообщения по актуальным методам, платформам и достижениями генной терапии с особым вниманием в области лечения наследственных и орфанных заболеваний, где к настоящему времени накоплен наиболее значимый опыт.
В рамках утренней секции были представлены доклады о наиболее важных технологиях и подходах, используемых в современной генной терапии. М. А. Масчаном были освещены основы и последние результаты в области CAR-T терапии, А. В. Карабельским представлены данные о возможности применения рекомбинантных вирусных частиц, а Э. Б. Дашинимаевым — последние результаты применения генетической модификации ИПСК для получения нейронов.
Обзор отечественных разработок был представлен ведущими российскими разработчиками — А. А. Ризвановым, который осветил наиболее интересные направления в области применения вирусных векторов, и Е. В. Парфёновой, осветившей перспективы использования плазмидных векторов в современной генной терапии. М. Н. Карагяур в завершение этой секции дал обзор возможностей применения иммортализованных культур клеток человека для получения препаратов,
Значительный интерес представляли также сообщения от ведущих специалистов в трансляции методов генной терапии в практику. Опыт модификации и получения рекомбинантных векторов на основе аденоассоциированных вирусов осветили А. А. Мощенко и А. В. Прокофьев. Два сообщения были посвящены вопросам генной терапии наследственных поражений скелетной мускулатуры: И. А. Яковлев продемонстрировал последние результаты использования векторных систем на основе «двойной» доставки с помощью вирусных частиц для лечения дисферлинопатии, а Д. И. Бутенко рассказала о последних достижения в терапии миодистрофии Дюшенна и клинических данных об эффективности вирусной генной терапии.
1 декабря в рамках школы прошло 4 мастер-класса, посвященных наиболее важным методам в области биохимии, молекулярной и клеточной биологии:
1) анализу сигнальных каскадов на уровне единичных клеток (Single cell analysis) с использованием флуоресцентной микроскопии;
2) методам типирования клеток: от экспрессии генов до нейросетей;
3) созданию и характеризации иммортализованных культур клеток: опыт и перспективы;
4) анализу белкового состава стволовых клеток и их секретома с использованием протеомных методов.